19 lượt xem

Thuốc Oxbryta (voxelotor)điều trị bệnh hồng cầu hình liềm

FDA đã cấp phép phê duyệt cho Oxbryta (voxelotor) để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) ở người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên.

Ảnh minh họa








Sự chấp thuận của Hôm nay cung cấp thêm hy vọng cho 100.000 người ở Hoa Kỳ và hơn 20 triệu người trên toàn cầu sống chung với chứng rối loạn máu suy nhược này

Theo Brett P. Giroir, Ủy viên Hội đồng Quản trị của FDA. 

Chúng ta có nhiều công cụ hơn trong cuộc chiến chống lại bệnh hồng cầu hình liềm, đưa ra những thách thức hàng ngày cho những người sống chung với nó.

Chúng tôi vẫn cam kết nâng cao hồ sơ của bệnh này là ưu tiên y tế công cộng và phê duyệt các liệu pháp mới được chứng minh là an toàn và hiệu quả. Cùng với giáo dục nhà cung cấp được cải thiện, trao quyền cho bệnh nhân và hệ thống cung cấp dịch vụ chăm sóc được cải thiện, những loại thuốc mới được phê duyệt này có khả năng tác động ngay lập tức đến những người sống chung với bệnh.

Bệnh hồng cầu hình liềm là một rối loạn máu di truyền suốt đời, trong đó các tế bào hồng cầu có hình dạng bất thường (hình lưỡi liềm hoặc “hình liềm”), hạn chế dòng chảy trong mạch máu và hạn chế việc cung cấp oxy đến các mô của cơ thể, dẫn đến đau dữ dội và tổn thương nội tạng.

Bệnh cũng biểu hiện đặc trưng bởi tình trạng viêm nghiêm trọng và mãn tính làm trầm trọng thêm các triệu chứng trong đó bệnh nhân trải qua các cơn đau cực độ và tổn thương nội tạng. 

Các nghiên cứu đã chứng minh rằng Oxbryta ức chế hồng cầu hình liềm, cải thiện sự biến dạng của hồng cầu (khả năng của hồng cầu thay đổi hình dạng) và cải thiện khả năng lưu thông của máu.

Oxbryta là một chất ức chế trùng hợp hemoglobin hồng cầu hình liềm, là điểm bất thường chính trong của bệnh hồng cầu hình liềm

Theo ông Richard Pazdur, MD, giám đốc Trung tâm Ung thư của FDA và là giám đốc của Văn phòng Bệnh ung thư tại Trung tâm Đánh giá và nghiên cứu thuốc FDA. 

Với Oxbryta, các tế bào hình liềm ít có khả năng liên kết với nhau và hình thành hình liềm, có thể gây ra nồng độ hemoglobin thấp do phá hủy hồng cầu. Liệu pháp này cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho những bệnh nhân mắc bệnh nghiêm trọng và đe dọa đến tính mạng này.

Sự chấp thuận của Oxbryta dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng với 274 bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Trong nghiên cứu, 90 bệnh nhân đã nhận được 1500 mg Oxbryta, 92 bệnh nhân nhận 900 mg Oxbryta và 92 bệnh nhân nhận được giả dược. Hiệu quả được dựa trên sự gia tăng tỷ lệ đáp ứng huyết sắc tố ở những bệnh nhân dùng 1500 mg Oxbryta, tỷ lệ này là 51,1% ở những bệnh nhân này so với 6,5% ở nhóm giả dược.

Các tác dụng phụ thường gặp đối với bệnh nhân dùng Oxbryta là đau đầu, tiêu chảy, đau bụng, buồn nôn, mệt mỏi, phát ban và sốt.

Oxbryta đã được cấp Chấp thuận tăng tốc, cho phép FDA phê duyệt thuốc cho các tình trạng nghiêm trọng để đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng dựa trên kết quả có khả năng dự đoán lợi ích lâm sàng cho bệnh nhân. Các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo được yêu cầu để xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng của Oxbryta.

Nguồn: FDA